湖北日報訊 本報北京15日電（記者胡蔓、崔逾瑜）今天，“良心藥企”武漢遠(yuǎn)大醫(yī)藥（中國）有限公司與中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院，在京簽署罕見病藥物戰(zhàn)略開發(fā)協(xié)議。此舉意味著，中國本土藥企將開啟罕見病藥物規(guī)模研發(fā)的“破冰”之旅。
遠(yuǎn)大醫(yī)藥（中國）有限公司董事長謝國范稱，此次雙方合作將共同研發(fā)的罕見病藥品共計10個品種，涉及庫欣氏病、特發(fā)性血小板減少性紫癜等，首期投資5000萬元。
最近風(fēng)靡全球的“冰桶挑戰(zhàn)”讓“漸凍人”廣為人知。其實，俗稱“漸凍癥”的肌萎縮側(cè)索硬化癥，只是全球五六千種罕見病之一。世界衛(wèi)生組織對罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰-1‰的疾病或病變，一般為慢性、嚴(yán)重性疾病，常危及生命，眼下僅不足5%的罕見病有治療方法。我國患者約2000萬人。
據(jù)中國工程院院士王辰介紹，因罕見病患者少，治療藥物的研發(fā)及市場開發(fā)內(nèi)在動力不足，加之缺少政策支持，我國罕見病藥物的研發(fā)尚處于空白狀態(tài)，迄今沒有一種自主研發(fā)生產(chǎn)的藥品上市。目前，罕見病患者可使用的藥品全靠國外進(jìn)口，價格昂貴。美國市場獲批上市銷售的罕見病藥品有300多種，中國眼下引進(jìn)使用的藥品數(shù)量僅美國的十分之一。
