3月21日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）網(wǎng)站發(fā)布信息顯示：遠(yuǎn)大醫(yī)藥（中國）有限公司自主研發(fā)的“氨己烯酸片”作為該批次唯一一款罕見病國內(nèi)首仿藥物擬被列入優(yōu)先評審名單。
氨己烯酸片主要用于治療難治性癲癇、復(fù)雜的部分癲癇發(fā)作、繼發(fā)性全身癲癇發(fā)作，以及用于治療韋斯特(West)綜合征(嬰兒痙攣癥)。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，全球癲癇發(fā)病率約為千分之六 ，其中三分之一屬難治性，一般治療方式為使用藥物、手術(shù)、生酮飲食、迷走神經(jīng)刺激術(shù)等聯(lián)合治療；而嬰兒痙攣癥在中國每年新發(fā)病例在5700人左右，目前也暫無良好治療方式及治療藥物。此次，遠(yuǎn)大醫(yī)藥氨己烯酸片獲納入優(yōu)先審評通道，將進(jìn)一步加速該產(chǎn)品的上市審批及注冊，填補(bǔ)中國患難治性癲癇及嬰兒痙攣癥罕見病患兒無藥可醫(yī)的 治療現(xiàn)狀。
據(jù)中國食品藥品網(wǎng)發(fā)布的市場數(shù)據(jù)表明，我國有2000多萬罕見病患者，但因其患病人群少、研發(fā)成本高、回報(bào)效益差，加之醫(yī)保政策受限，以往制藥企業(yè)對罕見病藥物鮮有關(guān)注。事實(shí)上，我國罕見病藥物的市場潛力巨大，業(yè)界曾有評估，如果中國醫(yī)保報(bào)銷制度參考日本模式，考慮到人口數(shù)量，國內(nèi)罕見病藥物最大市場潛力約為396億美元。2019年，國家對罕見病藥物再發(fā)政策“紅包”， 包括將“加強(qiáng)罕見病藥保障”寫入2019年國務(wù)院《政府工作報(bào)告》，罕見病治療用藥將會優(yōu)先調(diào)入國家醫(yī)保目錄以及增值稅方面的優(yōu)惠政策等……種種跡象表明，罕見病藥物研發(fā)風(fēng)口已至，罕見病患者用藥難、用藥貴的狀況將逐步改善。
罕見病藥物研發(fā)作為遠(yuǎn)大醫(yī)藥的重點(diǎn)戰(zhàn)略布局，早在2014年，遠(yuǎn)大醫(yī)藥就已與中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，聯(lián)合開發(fā)多種罕見病藥。目前，遠(yuǎn)大醫(yī)藥已有5個(gè)罕見病藥物處于在研階段，其中用于治療高氨血癥的卡谷氨酸片，在2018年8月被國家藥監(jiān)局列為“擬優(yōu)先審核首仿罕見病新藥產(chǎn)品”，預(yù)計(jì)最快將在今年面世。此次，“氨己烯酸片”也被納入優(yōu)先審評程序，將更加增強(qiáng)企業(yè)在罕見病領(lǐng)域的研發(fā)信心。未來，遠(yuǎn)大醫(yī)藥將進(jìn)一步加大對罕見病藥物的研發(fā)投入與布局，充分利用國家在罕見病用藥研發(fā)方面政策，盡快向廣大中國罕見病患者提供有效、高質(zhì)量的醫(yī)藥產(chǎn)品，為社會和醫(yī)療事業(yè)做出更大貢獻(xiàn)。
