臨床試驗(yàn)表明，卡谷氨酸分散片能夠快速降低血氨水平，在24小時(shí)內(nèi)使血氨水平降至正常范圍，并能夠長(zhǎng)期維持血氨水平的穩(wěn)定；
卡谷氨酸分散片已經(jīng)在歐美等多個(gè)國(guó)家和地區(qū)上市，并被納入美國(guó)FDA的孤兒藥品目錄；
本集團(tuán)用于治療韋斯特綜合征的氨己烯酸口服溶液散也已遞交上市申請(qǐng)，其他多款罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)在順利推進(jìn)中。
近日，遠(yuǎn)大醫(yī)藥(0512.HK)自主研發(fā)的用于治療成人或兒童由N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏癥、異戊酸血癥(IVA)、甲基丙二酸血癥(MMA)或丙酸血癥(PA)所引起的高氨血癥的卡谷氨酸分散片(安維得?)，獲得國(guó)家藥監(jiān)局頒發(fā)藥品注冊(cè)證書(shū)。該產(chǎn)品為中國(guó)首仿上市產(chǎn)品，這是本集團(tuán)在心腦血管急救領(lǐng)域罕見(jiàn)病方向的重大研發(fā)進(jìn)展。
卡谷氨酸臨床效果顯著 已獲FDA孤兒藥認(rèn)定
關(guān)于卡谷氨酸
卡谷氨酸是N-乙酰谷氨酸(NAG)結(jié)構(gòu)類似物，是氨甲酰磷酸合成酶1 (CPS1)的變構(gòu)激活劑，可以與未合成的碳酸氫銨結(jié)合，生成NAG，從而刺激尿素循環(huán)，幫助氨轉(zhuǎn)化為尿素，降低血氨濃度，改善或防止由于高氨血癥引發(fā)的腦損傷。
臨床試驗(yàn)表明，卡谷氨酸分散片對(duì)NAGS缺乏癥高氨血癥患者具有顯著的療效和良好的安全性，能夠快速降低血氨水平，在24小時(shí)內(nèi)使血氨水平降至正常范圍，并能夠長(zhǎng)期維持血氨水平的穩(wěn)定。目前，卡谷氨酸分散片已經(jīng)在歐美等多個(gè)國(guó)家和地區(qū)上市，并被納入美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的孤兒藥品目錄，是FDA批準(zhǔn)的第一種也是唯一一種用于治療由MMA和PA引發(fā)的高氨血癥的藥物。
關(guān)于高氨血癥
先天遺傳性高氨血癥是由尿素循環(huán)或尿素循環(huán)以外的代謝旁路特異性酶缺陷所引起的以血氨水平異常升高、中樞神經(jīng)系統(tǒng)功能障礙為主要表現(xiàn)的代謝障礙綜合征。高氨血癥是臨床上的危重癥，過(guò)高的血氨濃度對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)具有很強(qiáng)的毒性，可影響神經(jīng)系統(tǒng)能量代謝、抑制神經(jīng)傳導(dǎo)進(jìn)而引發(fā)神經(jīng)功能障礙，同時(shí)亦可導(dǎo)致腦水腫甚至腦疝，對(duì)大腦造成不可逆轉(zhuǎn)的損害，嚴(yán)重者可出現(xiàn)昏迷、呼吸困難甚至死亡。
引起先天遺傳性高氨血癥的原因主要有兩方面，一是尿素循環(huán)系統(tǒng)的關(guān)鍵酶缺失導(dǎo)致的尿素循環(huán)障礙，如NAGS缺乏癥；二是其他代謝旁路關(guān)鍵酶缺陷引發(fā)的有機(jī)酸血癥抑制NAGS等尿素循環(huán)關(guān)鍵酶活性所導(dǎo)致的尿素循環(huán)障礙。
目前臨床上主要采用藥物降低血氨濃度來(lái)緩解病情，大多數(shù)患者需要長(zhǎng)期用藥。由于此類疾病屬于罕見(jiàn)病，針對(duì)性的治療藥物較少，日均治療費(fèi)用上千元人民幣，患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)較重。
本集團(tuán)的卡谷氨酸分散片在中國(guó)首仿上市，不僅為臨床提供了安全有效的治療手段，同時(shí)也有望降低先天遺傳性高氨血癥患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)。
推進(jìn)罕見(jiàn)病藥物研發(fā) 夯實(shí)心腦血管急救板塊布局
心腦血管急救板塊是本集團(tuán)制藥科技領(lǐng)域重點(diǎn)布局的方向之一，作為“國(guó)家基本用藥生產(chǎn)基地”、“國(guó)家戰(zhàn)備儲(chǔ)備急救用藥生產(chǎn)企業(yè)”、“國(guó)家小品種藥（短缺藥）集中生產(chǎn)基地建設(shè)單位”，本集團(tuán)心腦血管急救板塊擁有近30個(gè)品種，其中14個(gè)品種納入了國(guó)家急搶救藥品目錄，16個(gè)品種納入了短缺藥品目錄，產(chǎn)品管線數(shù)量位居行業(yè)前列。
目前心腦血管急救板塊在研產(chǎn)品超過(guò)20款，其中罕見(jiàn)病方面除了此次卡谷氨酸分散片獲批上市外，用于治療韋斯特綜合征的氨己烯酸口服溶液散已遞交了上市申請(qǐng)，其他多款罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)也在順利推進(jìn)中。
作為人類面臨的最大醫(yī)學(xué)挑戰(zhàn)之一，與其他疾病相比，罕見(jiàn)病患者的臨床診療更為復(fù)雜和困難，全球目前僅有5%的罕見(jiàn)病存在有效的治療手段且治療費(fèi)用昂貴，大部分罕見(jiàn)病患者依然面臨著“無(wú)藥可用”或是“天價(jià)藥費(fèi)”的困境。為了滿足罕見(jiàn)病領(lǐng)域的臨床需求，響應(yīng)政府和社會(huì)的號(hào)召，承擔(dān)醫(yī)藥企業(yè)的社會(huì)責(zé)任，本集團(tuán)將會(huì)繼續(xù)加大罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)，為罕見(jiàn)病患者帶來(lái)更多的安全有效的治療手段，并持續(xù)為減輕患者負(fù)擔(dān)貢獻(xiàn)力量。
遠(yuǎn)大醫(yī)藥集團(tuán)有限公司董事會(huì)表示：
本集團(tuán)一直高度重視創(chuàng)新產(chǎn)品和先進(jìn)技術(shù)的研發(fā)，未來(lái)將持續(xù)加大對(duì)全球創(chuàng)新產(chǎn)品和先進(jìn)技術(shù)的投入，豐富和完善產(chǎn)品管線及產(chǎn)業(yè)布局，堅(jiān)持‘全球化運(yùn)營(yíng)布局，雙循環(huán)經(jīng)營(yíng)發(fā)展’策略，充分發(fā)揮本集團(tuán)的產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢(shì)和研發(fā)實(shí)力，快速將科技創(chuàng)新產(chǎn)品落地上市，為全球患者提供更先進(jìn)更多樣的治療方案。
