遠大醫(yī)藥與中國醫(yī)科院藥物研究所共同搭建的“罕見病藥物研發(fā)平臺”，于5月5日在遠大醫(yī)藥制劑分公司正式掛牌成立，中國醫(yī)科院藥物研究所專家、武漢市食品藥品監(jiān)督管理局副局長肖紅、遠大醫(yī)藥董事長謝國范共同為“平臺”揭牌。
罕見病藥物一直因患病人群少、研發(fā)成本高而很少被制藥企業(yè)和國內(nèi)藥物研究機構(gòu)關(guān)注。據(jù)專家估計，中國各類罕見病患者人數(shù)目前已超過千萬?，F(xiàn)階段我國罕見病藥物仍主要依賴進口，還沒有一種自主研制生產(chǎn)的罕見病藥物上市。我國罕見病患者面臨著“用藥難、用藥貴”的現(xiàn)實問題。2014年9月15日，遠大醫(yī)藥與中國醫(yī)科院藥物研究所在北京簽署了“罕見病藥物研發(fā)”戰(zhàn)略合作協(xié)議。此次合作旨在發(fā)揮企業(yè)和藥物所各的資源優(yōu)勢，從產(chǎn)品研發(fā)、政策支持、臨床治療、信息交流等多層面推動我國罕見病用藥市場發(fā)展。
據(jù)悉，作為國內(nèi)首建的“罕見病藥物研發(fā)平臺”，近期計劃通過重點研發(fā)“貝達喹啉”、“氨己烯酸”等一批市場缺乏但臨床急需的罕見病藥物，并推動其上市，完善我國罕見病用藥市場，減輕患者病痛，降低治療費用。
