2月11日國務院總理李克強主持召開國務院常務會議指出要加強癌癥、罕見病等重大疾病防治：一、要加快完善癌癥診療體系；二、加快境內(nèi)外抗癌新藥注冊審批，滿足患者急需；三、為保障中國2000多萬罕見病患者用藥，從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環(huán)節(jié)按3%減征收增值稅。這是繼臨床試驗減免政策后，罕見病用藥的又一大政策利好。
此前，中國罕見病藥一直是被本土及外資藥企忽視的小眾市場。由于患病人群少、研發(fā)成本高，少有制藥企業(yè)關注其研發(fā)。在美國、日本及歐盟市場，針對罕見病用藥在專利期、稅收等多層面都大力給予政策扶持，才能保證罕見病用藥研發(fā)企業(yè)的發(fā)展。相較而言，中國的罕見病用藥則發(fā)展較為緩慢。不過從“十二五”規(guī)劃開始，去年罕見病藥物首次被錄入國家藥品監(jiān)督管理局加快臨床審批名單，加之今年國家針對罕見病用藥公布的增值稅減免政策，這些都是中國越來越重視罕見病用藥市場發(fā)展的表現(xiàn)。
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其實，罕見病藥不僅關乎罕見病病人的基本權益，更是全球藥品研發(fā)創(chuàng)新的關鍵領域。以美國為例，2018年FDA批準上市的59種新藥中，有34種是用以治療罕見病的新藥，占到整體的58%。2017年數(shù)據(jù)顯示，全球罕見病藥物市場總額已達703億美元，年同比增長率11%，遠高于處方藥的增長率5.3%。預計到2024年，孤兒藥銷售額或可達到2620億美元，占全球處方藥的1/5。面對全球如此高速增長的罕見病用藥市場，幾乎國際上所有大型制藥公司都在加大對罕見病藥物的研發(fā)投入布局。所以“罕見病”藥其實并不罕見，相反可能未來是醫(yī)藥市場盈利最大的版塊之一。
遠大醫(yī)藥自2014年起就與中國醫(yī)學科學院聯(lián)合開發(fā)多種罕見病藥，至2018年旗下5個在研罕見病藥已進入《第一批罕見病藥目錄》，自主研發(fā)的卡谷氨酸片也被納入優(yōu)先審評程序通道。如后續(xù)再納入增值稅削減罕見病用藥名單中，這或可將給企業(yè)及罕見病患者帶來更多福利。
遠大醫(yī)藥一直秉持以壁壘藥、品牌藥、罕見病藥研發(fā)及原料制劑一體化的核心發(fā)展戰(zhàn)略，2018年更是引入國內(nèi)緊缺的澳洲Sirtex先進海外抗肝癌藥械項目等，這些都與國家現(xiàn)行的醫(yī)療改革政策不謀而合。相信在政策導向和罕見病新藥研發(fā)加速進程的雙重紅利刺激下，遠大醫(yī)藥搭上政策發(fā)展的“快車”，迎來業(yè)績“提速”的藍圖可期！
